Wyniki transplantacji ciężkiego złożonego niedoboru odporności, 2000-2009 AD 7

Wskaźnik przeżywalności był podobny u dzieci, które otrzymały przeszczepy od niedopasowanych spokrewnionych dawców po poddaniu się warunkom (66%), biorcom krwi pępowinowej (58%) i biorcom innych przeszczepów (74%). Wskaźniki przeżywalności wśród dzieci w wieku 3,5 miesiąca lub młodszych w momencie przeszczepu były wysokie dla wszystkich typów przeszczepów (78 do 100%) (ryc. 1F) i wahały się od 77 do 100% wśród dzieci w każdym wieku bez czynnej infekcji w czasie transplantacja (Figura 1G). Jednak wśród dzieci w każdym wieku z aktywną infekcją w czasie przeszczepu, wskaźniki przeżywalności były gorsze od przeżywalności u dzieci, które otrzymały przeszczepy od dopasowanych dawców-rodzeństwa dla wszystkich alternatywnych typów dawców, z wyjątkiem dzieci, które otrzymały przeszczepione komórki T od niedopasowanych pokrewnych dawców. bez żadnego kondycjonowania (Figura 1H). Wśród dzieci z czynną infekcją, które otrzymały przeszczepy od niedopasowanych pokrewnych dawców, osoby, które nie poddały się warunkom, miały wyższy wskaźnik przeżycia niż osoby, które je otrzymały (65% vs. 39%, P = 0,006). Wskaźniki przeżycia wśród biorców krwi pępowinowej (40%) i biorców przeszczepów od innych niespokrewnionych dawców lub dopasowanych pokrewnych dawców niespokrewnionych (53%) były podobne do odsetka dzieci, które otrzymały przeszczepy od niedopasowanych spokrewnionych dawców po przejściu warunkowania (Figura 1H). W przeciwieństwie do wyników wcześniejszych badań genotyp i fenotyp B nie miały istotnego wpływu na przeżycie.
Odtworzenie immunologiczne
Rekonstytucję limfocytów T, limfocytów B i funkcję immunologiczną w 2 do 5 lat po transplantacji zanalizowano wśród 149 dzieci, które przeżyły do 2 lat po otrzymaniu pojedynczego przeszczepu. Spośród 111 badanych dzieci, 102 (92%) miało przywrócenie odpowiedzi limfocytów T na fitohemaglutyninę. Jednak tylko 88 z 125 przebadanych dzieci (70%) miało liczbę limfocytów T CD3 + większą niż 1000 na milimetr sześcienny. W analizach wieloczynnikowych (tabela 4), biorcy przeszczepów od dopasowanych dawców-rodzeństwa konsekwentnie mieli liczbę limfocytów T CD3 +, która osiągnęła ten próg, podczas gdy biorcy przeszczepów od niedopasowanych pokrewnych dawców lub przeszczepów od innych dawców prawdopodobnie mieli niższe liczby limfocytów T CD3 + (P = 0,01 i P = 0,04). Kondycjonowanie za pomocą schematów mieloablacyjnego lub o obniżonej intensywności, w porównaniu z immunosupresją lub brakiem warunkowania, zwiększyło prawdopodobieństwo odzyskania komórek T CD3 + do tego poziomu (P = 0,007). Fenotyp wpływał na odzyskiwanie komórek T. Dzieci z B + SCID były bardziej narażone na odzyskanie prawidłowych poziomów komórek T CD3 + niż dzieci z fenotypem B lub Blow (P <0,001), a dzieci z NK + SCID miały słabe odzyskiwanie populacji komórek T w porównaniu z tymi z fenotypem NK- lub NKlow (P = 0,02). Warianty RAG1, RAG2 i DCLRE1C były związane ze złym odzyskiwaniem komórek T CD3 + w analizie jednowymiarowej (4 z 14 dzieci vs [przypisy: dermatolog gniezno, most do terabithii cda, karta tunelowania teredo firmy microsoft co to jest ]